由上海莱馥医疗科技有限公司自主研发的“人脐带间充质干细胞注射液”，用于治疗特发性肺纤维化（IPF），已经完成了I期的既定目标。基于该药品良好的安全性，以及纤维化逆转、心肺功能改善及生活质量提升等各方面卓越的临床效果，近日上海莱馥医疗正式决定进入II期临床试验。
根据药物临床试验登记与信息公示平台上显示的信息，这是全球IPF治疗领域里第一个进入二期临床试验的异体间充质干细胞药物。
上海莱馥医疗科技有限公司从自身产品特性出发，结合国内外罕见病药品研发促进政策，选择了一条与传统药品注册申报流程不同的道路，加快从研发到上市的步伐。从I期进入II期，上海莱馥医疗只用了不到10个月，就完成了通常需要2年时间的任务，即使新冠疫情管控政策变动的特殊时期也能稳步推进。
单抗及小分子药物首次应用于临床研究时，往往伴随着不可预知的安全性问题。只有在经过多个剂量组的安全性探索之后，才能进入患者群体有效性观察，确认II期推荐剂量(RP2D)。但是，利用间充质干细胞（MSC）制备的药物则有所不同，经过国内外20年的基础、应用研究，MSC在临床应用方面的安全性得到广泛认可。
在治疗IPF的I期阶段，上海莱馥医疗的临床研究团队与研究中心的临床工作者充分沟通，在充分衡量临床获益及风险评估之后，制定了“加速剂量递增，集中验证疗效，扩大覆盖人群”的临床研究策略。看似简单的几句话，实则包含了临床实践经验，数据统计技巧以及风险评估把控等各个环节的要点。
在2023年7月13日举办的“2023国际生物创新药产业大会”（IBI EXPO 2023）上，上海莱馥医疗就I期的临床研究成果进行了展示。
目前用于特发性肺纤维化治疗药物为吡非尼酮和尼达尼布。这两种抗纤维化药物只能减缓肺纤维化进程，也就是说吡非尼酮或尼达尼布治疗IPF，用力肺活量（FVC）仍会逐年下降。
而上海莱馥医疗展示的I期研究结果显示，接受间充质干细胞药物单次治疗的受试者，经过6个月的随访，FVC非但没有下降，反而随剂量递增上升，出现了逆转。这一结果大大超过吡非尼酮和尼达尼布的效果。这与其临床前研究中观察到的结果非常契合，这也说明间充质干细胞具有抗纤维化以及促进组织再生，重塑血管微循环等治疗机制的假设在临床上得到了初步验证。
为了巩固干细胞治疗效果，确保患者的长期获益，也为了能够覆盖更广大的受试者人群，上海莱馥医疗与监管部门进行充分沟通之后，决定在确保安全性的前提下，验证多次给药的疗效。这也是II期临床研究需要解决的核心问题。基于前期的充分研究，相信上海莱馥医疗一定能够不负众望，砥砺前行，
除了特发性肺纤维化外，莱馥医疗还在积极布局间质性肺病、慢性阻塞性肺病等多个适应症，深化呼吸疾病领域的临床探索和实践。并且，有计划在探索性临床研究完成后，开展全球多中心的确证性临床研究。
在全球呼吸系统疾病高发的当下，集中全力解决该领域的临床需求，不失为一个明智的选择。
